Proč hledat léčbu v zahraničí a nepočkat na léčbu v ČR?

Informace o klinických studiích

Stav pacienta není stabilizovaný a je ohrožen na životních funkcích. Jeho životní funkce se rychle propadají. V takovém případě bych okamžitě doporučil kontaktovat centra, kde probíhá EAP a zažádat o proplacení nákladů spojených s aplikací léku v zahraničí na ZP (formulář S2).

Jste ve stabilizovaném stavu a nechcete čekat na to, až evropský regulační úřad a následně český vydají souhlasné stanovisko k využívání Spinrazy (SMA typ 2 a 3)?

V takovém případě doporučuji zvážit níže uvedené slibné klinické studie. První tzn. Sunfish je lékem, který podobně jako Spinraza využívá záložního genu SMN2, avšak na rozdíl od Spinrazy nevyužívá tzv. exon skipping, ale stimuluje tento záložní SMN2 gen k nadprodukci proteinu, z něhož je určitá část funkční, tímto dojde k celkovému navýšení funkčního proteinu. Výhodou je, že se podává perorálně. Tento program bude nabírat!!! Je možné, že z důvodu Spinrazy nebude moc vhodných kandidátů, takže by mohl být tento program relativně volný. Tento program je zatím otevřen jen pro SMA typ 2 a 3, lze se domnívat, že bude v budoucnu otevřen širšímu spektru pacientů (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02908685?term=sunfish&rank=1&show_locs=Y#locn)

Dalším velice nadějným řešením je genová terapie. Tato terapie, pokud projde celým procesem klinických studií, by měla s tímto onemocněním zatočit jednou pro vždy. Dle vědců vyvíjejících tento lék bude možná nutné terapii opakovat jednou za 10 let, ale to zatím nikdo přesně neví. O co velice zjednodušeně jde? Pomocí viru neschopného reprodukce je dopraven zdravý gen přímo do buněk. Tyto buňky pak začnou vytvářet zdravý protein.
(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02122952?term=avexis&rank=1)


Klinických studií je celá řada a jsou často úzce specifikovány a jsou designovány na co nejmenší možný počet participantů, proto je velice těžké se do studií dostat. Nicméně pokud o to máte zájem, pro začátek hledání je dobré zjistit, jaké klinické testy jsou v běhu a v jakém stádiu vývoje v současné době jsou. K tomuto účelu mi vždy velice dobře posloužily informace největší SMA pacientské organizace na světě CureSMA, která pravidelně obnovuje na svých stránkách aktuality ohledně výzkumu v této oblasti (http://www.curesma.org/research/latest-advances).

Zvyšování povědomí o SMA
Informování o možnostech zajištění kvalitního životapéče,léčby a podpory pacientů se SMA, zařazování do databází pacientů a klinických studií
Spolupráce se subjekty obdobného zaměření v ČR i v zahraničí
Podpora výzkumu SMA a léčby nemoci
Organizace setkávání členů Spolkua jejich vzájemné výměny zkušeností a informací
Zprostředkování odborných (nejen lekářských) konzultací
Newsletter
Informace o aktuálním dění na Smaci.cz
PřihláškaStaňte se našimi členy a pomozte nám
lépe bojovat s SMA
Chcete nám pomoc?
Transparentní účet: 2401187434/2010
Kontaktujte nás: info@smaci.cz
Copyright © 2017 Smaci, webdesign: FormSoft s.r.o., všechna práva vyhrazena