Spinraza v ČR shrnutí (květen 2017)

Shrnutí informací o Spinraze, dostupnosti léčby a jeho dostupnosti v ČR

Spinraza

Ve USA byla schválena Food and Drug Administration (dále jen "FDA") dne 23. prosince 2016.

Nejstaršímu pacientovi je 18 let a lék má aplikován od 13 let. Studiemi prošlo cca 300 - 400 pacientů, kterým je Spinraza aplikována po dobu cca 2 let.

Funguje? ANO

Účinky jsou patrné nejen subjektivně, ale jsou také podloženy testy, které měří motorické funkce (HFMS, CHOP INTEND).

Registrace Spinraza v ČR

Z hlediska procesu schválení Spinrazy jako léku a jeho dostupnosti v jednotlivých členských státech EU má zásadní význam doporučení Evropská agentura pro léčiva (dál jen "EMA") ze dne 21. dubna 2017. EMA doporučila Spinrazu ke schválení Evropské komisi, která by měla ve lhůtě 67 dní vydat rozhodnutí o registraci léku v Evropě.

Teprve poté je možné formálně a oficiálně zahájit proces registrace léku v každém členském státu EU, který si zcela nezávisle na ostatních státech stanoví cenu a pravidla aplikace Spinrazy a to vč. omezení aplikace. Tento princip vyplývá z Lisabonské smlouvy.

V ČR tuto činnost zajišťuje Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen "SÚKL"), kterému bude Biogen předkládat žádost o registraci léku. Očekává se, že k tomu dojde po schválení Spinrazy Evropskou komisí, tzn. v červenci 2017. Tím bude proces registrace léku formálně a oficiálně zahájen. Vlastní proces registrace má určité lhůty, které vyplývají z platných právních předpisů. Jedná se nejméně o 165 dní. Tato lhůta je ale obvykle výrazně delší, protože Biogen musí dokladovat celou řadu informací vč. výsledku klinických studií, cenovou analýzu apod.

Je potřeba ale také upozornit na to, že registrace Spinrazy u SÚKL ještě automaticky neznamená její dostupnost u lékaře. Spinraza se musí dostat do úhradových vyhlášek jednotlivých pojišťoven.

Lze těžko stanovit přesnou dobu dostupnosti, ale očekává se, že projednání žádosti bude trvat cca 1 rok. Pro porovnání, ze zkušeností pacientů s cystickou fibrózou a jejich nového léku, trval proces dostupnosti cca 3 roky. Kašlací asistent se v úhradové vyhlášce objevil po cca 2,5 letech.

Dále je potřeba vzít na vědomí, že Spinraza nemusí být dostupná každému pacientovi se SMA, ale mohou být stanovena určitá omezení, příp. pojišťovny nemusí hradit celou cenu léku, obdobně jako je tomu u kašlacího asistenta.

Současná situace pacientů se SMA z ČR, kterým byla Spinraza aplikována mimo ČR

Po schválení Spinrazy ve USA, poskytl Biogen Spinrazu vybraným klinikám v rámci programů EAP, příp. ATU. Pacient si hradil pouze aplikaci a příp. hospitalizaci. V jednotlivých zemích, příp. klinikách mohly být a také byla stanovena určitá omezení. Jednalo se např. o věk pacienta (do 1. roku), země původu (jeden pacient ze zahraničí týdně) apod.

V těchto programech je aktuálně 6 pacientů se SMA z ČR. Těmto pacientům bylo aplikováno několik injekcí, někteří čekají na 1 injekci (3 pacienti z ČR). Někteří z nich požádali svou zdravotní pojišťovnu o úhradu nákladů. Pojišťovny, až na dvě výjimky žádosti zamítly a jednotlivé případy jsou řešeny v rámci přípustných opravných prostředků, tzn. odvolání proti rozhodnutí.

Schválením Evropskou komisí dojde k ukončení programů EAP, příp. ATU. V jednotlivých státech, obdobně jako v ČR, bude zahájen proces registrace. Doba nutná pro registraci je různá, ČR patří mezi státy s jednou z nejdelších lhůt.

Pro pacienty z ČR může mít nedostupnost Spinrazy fatální dopad.

Spinraza ve FN Motol

Existuje možnost, že program EAP bude spuštěn ve FN Motol. Bude dostupný pouze omezenému počtu pacientů se SMA 1. Odhadovaný počet je 10 a nejspíše se počítá s již léčenými pacienty. Biogen garantuje bezplatné poskytnutí léku do doby registrace v ČR. Jestliže nedojde ke spuštění programu ve FN Motol do doby schválení Spinrazy Evropskou komisí, tak již nebude možné specifický léčebný program ve FN Motol spustit.

Podle dostupných informací zatím o zavedení EAP ve FN Motol nebylo rozhodnuto.

Náklady na Spinrazu

V rámci EAP, příp. ATU hradí lék Biogen. Pacient hradí aplikaci a hospitalizaci. V každé zemi je to odlišně, v Německu např. požadovali garanci ve výši 1.250 tis. Kč na první rok. Situace se průběžně mění a není jednotný přístup.

První rok léčby je nejnákladnější z důvodu dvojnásobného počtu injekcí, tj. 7. V dalších letech jsou to 3 injekce.

Ve USA je stanovena cena léčby na první rok 750 tis. USD, další roky 375 tis. USD.

Cena vlastní injekce, pokud by byla dovezena do ČR je cca 3.250 tis. Kč na základě žádosti pacienta na základě výjimky dle § 16 Zákona č. 48/1997 Sb. ve spojení s výjimkou pro podání tohoto léku dle § 8 odst. 3) Zákona č. 378/2007 Sb.

Cena v Kč, po registraci léku, nebyla dosud stanovena a bude předmětem dalších jednání. Očekává se cena nižší než ve USA a nebude to dříve než po registraci v ČR.

Copyright © 2017 Smaci, webdesign: FormSoft s.r.o., všechna práva vyhrazena