Stanovisko k léčbě dospělých pacientů

Ing. Ondřej Hlavica (Datum vytvoření: 12. 3. 2018)

Dne 23. února 2018 schválil Výbor České neurologické společnosti ČLS JEP stanovisko Neuromuskulární sekce k léčbě spinální svalové atrofie preparátem nusinersenem u dospělých pacientů

"Preparát nusinersen byl zaregistrovaný Evropskou lékovou agenturou (EMA) ke dni 30.5.2017 pro léčbu spinální svalové atrofie (SMA).

Registraci preparátu schválila EMA na základě informací z proběhlých klinických studií ENDEAR, CHERISH a NURTURE. Tyto studie hodnotily efekt léčby nusinersenem pouze u dětí se SMA I-III ve věku mladším než 12 let (studie ENDEAR pro SMA I - děti mladší 7 měsíců, studie CHERISH SMA II a III - děti mladší 12 let a studie NURTURE - novorozenci mladší než 6 týdnů s rizikem rozvoje SMA)

V současné době nejsou k dispozici žádná spolehlivá data v rámci mediciny založené na důkazech (evidence based medicine, EBM), která by potvrdila efekt léčby nusinersenem u dospělých SMA pacientů ve věku nad 18 let. Rovněž nejsou k dispozici klinimetrické nástroje (škály nebo skóre), které by umožnily spolehlivě hodnotit účinnost léčby, jako je tomu u dětských SMA pacientů ve věku <12 let.

Navrhujeme Výboru České neurologické společnosti, aby se léčba nusinersenem zahájila u dospělých pacientů se SMA teprve v okamžiku, kdy výrobce nusinersenu (firma Biogen), uveřejní přesvědčivá data (EBM), která prokáží efekt léčby nusinersenem u pacientů se SMA starších 18 let a doporučí relevantní klinimetrické testy ke sledování účinnosti léčby".

Plné znění zde: http://www.czech-neuro.cz/content/uploads/2018/02/stanovisko-nms-pro-cns-jep-23.2.2018.docx

 

tisk Tisk stáhnout jako pdf Stáhnout v PDF
Zvyšování povědomí o SMA
Informování o možnostech zajištění kvalitního životapéče,léčby a podpory pacientů se SMA, zařazování do databází pacientů a klinických studií
Spolupráce se subjekty obdobného zaměření v ČR i v zahraničí
Podpora výzkumu SMA a léčby nemoci
Organizace setkávání členů Spolkua jejich vzájemné výměny zkušeností a informací
Zprostředkování odborných (nejen lekářských) konzultací
Newsletter
Informace o aktuálním dění na Smaci.cz
PřihláškaStaňte se našimi členy a pomozte nám
lépe bojovat s SMA
Chcete nám pomoc?
Transparentní účet: 2401187434/2010
Kontaktujte nás: info@smaci.cz
Copyright © 2017 Smaci, webdesign: FormSoft s.r.o., všechna práva vyhrazena