Tým vědců z Harvardu objevil sloučeninu, která dokáže obnovit protein, jehož je v SMA nedostatek

Vědci z harvardského Institutu pro výzkum kmenových buněk identifikovali sloučeninu, jež dokáže obnovovat protein motorického neuronu SMN, jehož nedostatek je spojen s páteřní svalovou atrofií.

„Tento objev otevírá nové možnosti medikace," prohlásil v reportáži Hannah L. Robbinsové Lee Rubin, spoluautor této studie.

Projekt výzkumného týmu s názvem „Jednobuněčná analýza neuronu SMN odhalující jeho širší úlohu v nervosvalových poruchách" byl publikován v časopise Cell Reports

SMA je charakterizována jako mutace či vymizení genu, v němž je zakódováno přežití proteinu SMN. Právě proto mnoho motorických neuronů u pacientů postižených nemocí SMA není schopno vytvářet nezbytné množství neuronu SMN, což vede k buněčnému stresu či dokonce k odumření buněk. Tento pokles hladiny SMN jednoznačně způsobuje motorické a svalové symptomy v SMA (Spinální svalová atrofie). Namísto toho, aby se pokoušeli opravit poškozený gen, nalezli výzkumníci způsob, jak stabilizovat SMN protein a udržet jeho koncentraci na úrovni potřebné pro normální buněčnou reakci.

Tým vědců odhalil, že motorické neurony postižené touto nemocí neodumírají ve stejnou dobu, ačkoliv všechny byly zasaženy tou samou mutací. Tato pozorování se mohou odvíjet právě od úrovně zmíněných SMN neuronů. Vědci zjistili, že motorické neurony s vyšší hladinou SMN přežívaly déle než ty s nižší hladinou. Tento jev byl pozorován nejen u motorických neuronů ovlivněných SMA, ale též u běžných motorických neuronů a těch, jež byly poznamenány amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

„Je jasné, že protein SMN je nezbytný pro přežití motorických neuronů, a to nejen těch zasažených nemocí ALS či SMA," říká Natalia Rodrigues-Muela, spoluautorka této studie.

Tato pozorování nasvědčují tomu, že pokud tým vědců našel způsob, jak zvýšit hladinu proteinu SMN, pak by bylo možné motorické neurony uchránit před brzkým odumřením. Vědci otestovali sloučeninu, která je schopna zpomalovat procesy zodpovědné za degradaci SMN. Podle jejich zjištění tato sloučenina zvýší hladinu proteinu SMN v motorických neuronech. V laboratorních podmínkách uvedená sloučenina pomohla zvýšit dobu přežití motorických neuronů.
Sloučenina taktéž zlepšila symptomy ve zvířecích typech nemoci SMA, a dokonce i v dalších variacích této nemoci.

„Tento proces nám poodhaluje dosud neprobádaný směr terapeutické léčby, z níž by mohli těžit pacienti ne jedené, ale dokonce dvou odlišných nemocí," prohlásil Rubin.

Harvardský úřad pro technologický rozvoj již zaregistroval patent na tento nový terapeutický přístup.

Copyright © 2017 Smaci, webdesign: FormSoft s.r.o., všechna práva vyhrazena