Přeložili jsme pro Vás community letter firmy Roche, který informuje o ověření žádosti o registraci risdiplamu Evropskou lékovou komisí (EMA). V Evropě by měla být registrace schválena ve zrychleném řízení do 9 měsíců. Následovat bude schválení českými úřady. Je tedy před námi ještě dlouhá cesta k úplné dostupnosti risdiplamu v ČR, jedná se ale o důležitý krok v celém procesu.
17.8.2020
Vážení členové SMA Europe,
je nám potěšením Vás znovu kontaktovat už takto brzy po pozitivním vyhlášení FDA z minulého týdne – tentokrát se chceme podělit o dosažení důležitého milníku v evropském procesu schvalování. Evropská léková agentura (European Medicines Agency (EMA)) ověřila žádost o registraci (Marketing Authorization Application (MAA)) léčiva risdiplam na navrhované užití pacienty se spinální svalovou atrofií (SMA). Jako součást naší partnerské spolupráce a v souladu s vaší žádostí o včasné zasílání důležitých aktualit ohledně SMA programu klinického vývoje firmy Roche (Roche’s SMA clinical development program) jsme Vám chtěli sdělit tuto novinku.
Žádost o registraci risdiplamu (risdiplam MAA) je založena na studiích Firefish a Sunfish, které vyhodnocují účinnost a bezpečnost risdiplamu na symtomatických dětech se SMA typu 1 ve věku 2 až 7 měsíců a na lidech se SMA typu 2 a 3 ve věku 2 až 25 let. Navíc žádost zahrnuje data z Jewelfish – testování na pacientech všech typů SMA ve věku 1- 60let, kteří už před tím byli léčeni jinými léky na SMA.
Ověřením žádosti o registraci (MAA) se potvrzuje, že její podání proběhlo, byla přijata a zahajuje se proces formálního vědeckého vyhodnocování Výborem pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)) Evropské lékové agentury (EMA). EMA udělila žádosti zrychlené řízení, což znamená že posuzovací proces bude zkrácen z 15 na 9 měsíců, budou-li lhůty tohoto zrychleného řízení dodrženy.
Risdiplamu bylo Evropskou lékovou agenturou (EMA) uděleno označení PRIME (Priority Medicine – Přednostní léčivo) v roce 2018 a označení Orphan Drug (léčivo pro vzácná onemocnění) roku 2019. Současně s žádostí v Evropě máme podány žádosti v Austrálii, Brazílii, Kanadě, Čile, Číně, Indonézii, Rusku, Jižní Korei a na Taiwanu.
Děkujeme všem členům komunity, obzvláště pacientům a rodinám, kteří se podílejí na našich studiích, pacientským organizacím a personálu na místech klinických studií po celém světě, kteří nás podporovali a spolupracovali s námi, abychom dosáhli tohoto důležitého mezníku. Další aktuality ohledně ridiplamu s potěšením sdělíme, jakmile budou k dispozici.
Máte-li k těmto novinkám nějaké další dotazy, neváhejte mne kontaktovat.
S pozdravem
Fani Petridis, on behalf of the Roche SMA Team
Senior Global Patient Partnership Director, Rare Diseases (SMA)
Otázky a odpovědi
Co zahrnuje žádost o registraci (Marketing Authorization Application (MAA)?
Evropská léková agentura (EMA) je zodpovědná za vědecké posouzení centralizovaných žádostí o registraci (Marketing Authorization Application – MAA) Jakmile je Evropskou Komisí udělena centralizovaná registrace léčiva, je tato platná ve všech státech EU, na Islandu, v Norsku a v Lichtenšteinsku.
Kdy očekáváte schválení v Evropě
EMA udělila žádosti zrychlené řízení, což znamená že pousozvací proces bude zkrácen z 15 na 9 měsíců, budou-li lhůty tohoto zrychleného řízení dodrženy.
Kdy bude risdiplam k dispozici v mé zemi?
V současnosti je risdiplam schválen k užití pouze ve Spojených Státech Amerických a současně jsou podány žádosti ve vícero zemích na celém světe. Zákonné schválení je prvním krokem k širší komerční dostupnosti. Přístup k léčivům na národní úrovní však vyžaduje od příslušných úřadů dané země jak zákonné schválení tak dohodu o úhradě a to zpravidla zahrnuje množstvní jednotlivých kroků. Doba projednání dohody o úhradách jako takové se v jednotlivých zemích velmi liší, a tak v součné chvíli nemůžeme o době dostupnosti léčiva ani spekulovat. Roche aktivně spolupracuje se zdravotnickými úřady, státními agenturami a dalšími významnými subjekty po celém světě aby zajistil širokou a rychlou dostupnost risdiplamu všem pacientům, kteří z něj mohou mít užitek.
Běží ještě nějaké klinické studie na risdiplam, které nabírají pacienty? Kde bych mohl získat bližší informace o těchto studiích?
Klinická studie RAINBOWFISH je jediná, která ještě nabírá pacienty pro klinický vývoj. Momentálně aktivně vyhledává pre-symptomatické děti do věku 6 týdnů. Rodiny, které mají zaíjem se studie zúčastnit, by měly konzultovat se svým pediatrem. Více informací na stárnkách ClinicalTrials.gov a ForPatient.Roche.com .
Je možné se k risdiplamu dostat před registrací například ve specifickém léčebném programu (SLP)?
Roche již dříve v tomto roce oznámil globální Pre-Approval Access/ přístup ve Specifickém Léčebném Programu k risdiplamu v zemíchí, kde je to právně možné. (V ČR tato možnost je) Tento program umožňuje pacientům s nejurgentnější potřebou přístup k risdiplamu. Rozhodnutí o zahrnutí pacienta do programu by měl učinit ošetřující lékař po prozkoumání všech dostupných možností léčby. Pro více informací kontaktujte svého lékaře.
Co je to označení PRIME?
PRIME je systém spuštěný Evropskou lékovou agenturou (EMA) pro zlepšení podpory vývoje léčiv cílících na diagnózy bez stávající možnosti léčby. Tento dobrovolný systém je založen na zlepšené interakci a brzkém dialogu s vývojáři slibných léčiv za účelem optimalizovat plány vývoje a urychlyt vyhodnocování tak, aby se tyto léky dostaly k pacientům co nejdříve. Systémem PRIME Agentura nabízí včasnou a proaktivní podporu vývojářům léčiv tak, aby se optimalozovalo vygenerování dostatečné množství dat ohledně přínosů a rizik léčiva, a aby se umožnilo zrychlené řízení registrace léčiva.
Co je to označení Orphan Drug?
Označení Orphan Drug je status udělovaný léčivům proti vzácným nemocem. Lék musí splnit určitá kritéria, aby toto označení dostal a mohl tak profitovat z motivačních výhod jako například ochrana od konkurence na trhu.
Co je Zrychlené Řízení (accelerated assessment)?
Zrychlené řízení zkracuje lhůty pro posouzení žádosti o aplikaci Výborem pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) (výbor spadá pod Evropskou lékovou agenturu EMA). Žádosti mohou být vyřízeny ve zrychleném řízení pokud CHMP rozhodne, že se jedná o zásadní zájem veřejného zdraví a léčebných inovací.
