Anna Hlavicová, 29.9.2022
Posledním ale neméně důležitým lékem, který Vám představíme je Zolgensma.
Zolgensma je lék, který se podává jednorázově. Jedná se o genovou léčbu, kdy se pomocí viru do těla pacienta dodá gen SMN, který u pacientů s SMA chybí nebo nefunguje tak jak má.
Stejně jako tomu je u každého jiného léku, tak i Zolgensma musela projít řadou klinických studií, a nakonec i schválením zdravotnickými agenturami. První schválení přišlo v květnu 2019 od Americké lékové agentury (FDA) a 19. 5. 2020 přišlo podmínečné schválení od Evropské lékové agentury (EMA). Po několika měsících čekání a domlouvání se zdravotními pojišťovnami došlo k dohodě o financování a od prosince 2020 může každý pacient, který splní podmínky tuto léčbu mít.
Aby mohla být Zolgensma pacientovi podána musí splnit několik podmínek. Pacientovi nesmí být víc než tři roky; jeho tělesná váha nepřekročila 13,5 kg; byla mu diagnostikováno SMA; bylo zjištěno, že má 3 kopie SMN2 genu. Následně musí každé dítě projít mnoha podrobnými vyšetřeními, jako jsou komplexní vyšetření krve, jater a jiných dalších orgánů a pokud všechno dobře dopadne nic nebrání podání léku.
Zolgensma je podána jednorázově intravenózně (do žíly) během hospitalizace v nemocnici, ve které dítě zůstává pár dní na pozorování.
Mezi nežádoucí účinky léčby patří problémy s játry, špatné srážlivost krve, malé množství krevních destiček nebo zhoršená srdeční činnost. Nežádoucí vedlejší účinky se mohou ale zároveň nemusí objevit. Každé dítě je jiné a reaguje jinak. Přesto je důležité dítě sledovat a komunikovat s ošetřujícím lékařem. Pacient může mít zavedený port na pravidelný odběr krve. Lékaři se snaží nežádoucím účinkům předejít, a tak dítěti před a po podání Zolgensmy indikují kortikosteroidy.
Zolgensma je dostupná pouze ve všech neuromuskulárních centrech (NM) v ČR. Mezi ně patří:
- Fakultní nemocnici v Motole (FNM)
- Fakultní nemocnice Brno (FNB)
- Thomayerova nemocnice
- Fakultní nemocnice Ostrava
Na závěr je důležité zmínit, že Zolgensma SMA zcela nevyléčí. Pacient stále bude vykazovat příznaky onemocnění a svalovou slabost. Úspěšnost léčby, tak jako u všech ostatní léků, záleží na včasnosti podání léčiva. Pacienti bez symptomů onemocnění mají největší naději se vyvíjet jako zdraví.
Více informací o Zolgensmě naleznete na následujících odkazech:
- Evropská lékařská agentura
- Souhrn informací o přípravku
- Průvodce pro pečovatele o léčbě přípravkem ZOLGENSMA (velice dobře zpracované)
- SMA News (anglicky)
- https://www.detskaneurologie.cz/dokumenty/DP_Zolgensma.pdf
Článek vznikl za podpory Nadace Člověk člověku.
