Doporučení a informace o klinických studiích
Jděte na www.ClinicalTrials.gov a vyhledejte si všechny studie pod kódem „ISIS 396443" tzn. bývalý Nusinersen v současné době Spinraza, která je již schválena regulačním úřadem v USA (FDA).
Rozklikněte si jednotlivé studie a podívejte se na místo, kde se konaly. Je u nich často uvedena emailová adresa.
My jsme dostali kladnou odpověď po 3 letech psaní. Teď je situace odlišná. Proč? Protože Biogen souhlasil s bezplatným poskytováním léčby neodkladným pacientům v období od ukončení klin. studií do registrace léku v nemocnicích, kde klinické studie probíhaly (tzv. EAP).
Problémem je, že jsou kapacitně zaplnění a nechtějí brát pacienty připojené na plicní ventilaci.
Můžete také pokusit kontaktovat Biogen ať Vám poradí nejbližší možnou nemocnici.
Další možností je zahrnutí do programu Authorization Temporary Use (ATU) v Paříži, kde je Boženka. Tento program je již taky hodně naplněn a zatím, co jsem slyšel, mají stop stav, ale přesto bych to zkoušel. Zde je výhoda, že nemusíte skládat i v případě negativního vyjádření zdravotní pojišťovny žádnou zálohu, nicméně platíte za každou aplikaci 1.300 Euro. Tento program je odlišný od toho v Německu a to tím, že do něho berou i starší děti. V dohledné době budou tento program rozšiřovat na pacienty s SMA typem II. Jakmile o tom budu mít informaci, poskytnu ji. Kontakt na tento program jsem získal stejně jako v případě EAP, tedy skrze www.clinicaltrials.gov.
