31.5.2021, Anna Hlavicová
I přesto, že Spinraza je na trhu už několik let, stále probíhají studie, které sledují nejen dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost Nusinersenu, ale také podání vyšší dávky Nusinersenu anebo účinnost Nusinersenu u pacientů, kterým byl podána Zolgensma.
Aktuální přehled klinických studií je možné zjistit v databázi klinických studií, která je dostupná na následující adrese https://clinicaltrials.gov/. Kromě klinických studií probíhá hodnocení účinnosti na klinických pracovištích. O těchto hodnoceních jsme Vás informovali v předchozím článku.
Aktuálně žádná klinická studie neprobíhá v ČR. To však neznamená, že by se pacient se SMA z ČR nemohl zúčastnit studie mimo ČR.
Pro Vaši informaci vybíráme informace o několika klinických studií:
Otevřené klinické studie
Studie SHINE zahrnuje 292 pacientů, kteří byli zařazení v předchozích studiích.
Nová data ukazují zlepšení motorických funkcí či stabilizaci onemocnění napříč věkovým spektrem (mladší děti, starší děti, adolescenti) u pacientů s různými typy SMA. Tato studie probíhá více než 6 let.
Nová data ukazují zlepšení motorických funkcí či stabilizaci onemocnění napříč věkovým spektrem (mladší děti, starší děti, adolescenti) u pacientů s různými typy SMA. Tato data o dlouhodobé účinnosti (až 6,5 roku) a bezpečnosti byla prezentována na 72. konferenci American Academy of Neurology (NEW SPINRAZA® (NUSINERSEN) DATA REINFORCE SUSTAINED EFFICACY AND LONGER-TERM SAFETY ACROSS BROAD RANGE OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY (SMA) PATIENTS)
Studie DEVOTE zahrnuje 152 pacientů a má za úkol hodnotit bezpečnost a případnou vyšší účinnost zvýšené dávky Spinrazy.
Studie probíhá v cca 50 centrech po celém světě a zahrnuje pacienty napříč věkovým spektrem. Studie je rozdělena do tří částí: A, B, C.
V části A, která je nyní dokončena, dostali pacienti s typem SMA 2 a 3 ve věku od 2 do 15 let tři dávky 28 mg Spinrazy (v současné době obsahuje jedna dávka 12 mg látky) s odstupem 14 dnů, po nichž následovala další dávka přibližně o pět a devět měsíců později. Nebyly zaznamenány žádné vedlejší účinky.
Část B, která nyní přijímá pacienty s typem 1–3, si klade za cíl ukázat, že vyšší dávky vedou k lepším výsledkům. Pacienti dostanou dvě nasycovací dávky 50 mg Spinrazy ve 14 denních intervalech, následované dvěma udržovacími dávkami 28 mg asi o 4,5 a 9 měsíců později, s falešným dávkováním odpovídajícím dávkování v kontrolní skupině.
Část C testuje dospělé na Spinraze déle než jeden rok. Tito pacienti dostanou jednu dávku 50 mg čtyři měsíce po jejich poslední dávce, následně 28 mg udržovacími dávkami o čtyři a osm měsíců později.
Další informace o této studii a výsledcích:
Higher-dose Spinraza Trial Now Enrolling Part B After No Safety Issues Found
Studie RESPOND má za úkol ohodnotit účinnost a bezpečnost Spinrazy u pacientů po aplikaci Zolgensma. Je plánováno zahrnout až 60 dětí ve věku od 3 do 36 měsíců, na různých místech po celém světě. Zjišťuje, zda kojenci a děti, kterým byl podáván přípravek Zolgensma, získají další výhody z pozdější léčby přípravkem Spinraza.
První skupina zahrnuje 40 dětí do devíti měsíců, které mají dvě kopie genu SMN2 a byly léčeny přípravkem Zolgensma před nebo ve věku šesti měsíců.
Druhá skupina zahrnuje 20 dětí do tří let. Všichni dostanou čtyři počáteční nasycovací dávky 12 mg Spinrazy, poté udržovací dávky každé čtyři měsíce po dobu trvání studie.
Více informací o studii a výsledcích:
Spinraza Trial Begins Treating Children Who Failed to Respond to Gene Therapy
Studie NURTURE zahrnuje děti, které se podařilo vytipovat na základě známé genetické zátěže rodičů a byly zařazení do studie před 6 tým týdnem svého života.
U některých léčba trvá skoro 5 let. Všechny léčené děti žijí bez potřeby permanentní ventilace, 100% z nich dokáže sedět bez opory, 96% je schopno chůze s asistencí, 22 dětí z celkových 25 dokonce chodí samostatně (88%).
Více informací o studii a výsledcích:
Uzavřené studie
NCT01494701 An Open-label, Escalating Dose Study to Assess the Safety, Tolerability and Dose-range Finding of a Single Intrathecal Dose of ISIS 396443 in Patients With Spinal Muscular Atrophy (ISIS 396443 - CS1)
NCT01703988 An Open-Label, Dose Escalation Study to Assess the Safety, Tolerability and Dose-Range Finding of Multiple Doses of ISIS 396443 Delivered Intrathecally to Patients With Spinal Muscular Atrophy (ISIS 396443 - CS2)
NCT02052791 An Open-label Study to Assess the Safety and Tolerability of ISIS 396443 in Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in 396443-CS2 or 396443-CS10 (ISIS 396443 - CS12)
NCT01780246 An Open-label Study to Assess the Safety and Tolerability of a Single Intrathecal Dose of ISIS 396443 in Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in ISIS 396443-CS1 (ISIS 396443 CS-10)
NCT01839656 A Study to Assess the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of ISIS 396443 Delivered Intrathecally to Patients With Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (ISIS 396443 - CS3A)
NCT02193074 (ENDEAR) A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Sham-Procedure Controlled Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of ISIS 396443 Administered Intrathecally in Patients With Infantile-onset Spinal Muscular Atrophy (ISIS 396443-CS3B)
NCT02292537 (CHERISH) A Phase 3, Randomized, Double-blind, Sham-Procedure Controlled Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of ISIS 396443 Administered Intrathecally in Patients With Later-onset Spinal Muscular Atrophy (ISIS 396443-CS4)
NCT02462759 (EMBRACE) A Phase 2, Randomized, Double-blind, Sham-procedure Controlled Study to Assess the Safety and Tolerability and Explore the Efficacy of ISIS 396443 (BIIB058) Administered Intrathecally in Subjects With Spinal Muscular Atrophy Who Are Not Eligible to Participate in the Clinical Studies ISIS 396443-CS3B or ISIS 396443-CS4
Zajímají Vás další informace o Spinraze? Přečtěte si články Spinraza - kompletní informace a Spinraza - testování účinnosti léčby.
