Na konferenci MDA 2026 byla představena nová data ze 3. fáze klinické studie SAPPHIRE a výsledky rozhodně stojí za pozornost. Apitegromab přináší naději v podobě zlepšení motorických funkcí u pacientů se SMA.
Jedná se o doplňkovou léčbu k terapiím zaměřeným na gen SMN (např. Spinraza nebo Evrysdi).
Pro koho je určen?
Studie zahrnovala nechodící pacienty se SMA 2. a 3. typu ve věku 2–21 let. Jaké jsou výsledky?
Pacienti léčení apitegromabem zaznamenali zlepšení motorických funkcí, zatímco u placebo skupiny došlo ke zhoršení. Zásadní roli hraje čas - čím dříve se léčba nasadí (ideálně do 5 let od prvních příznaků nebo od zahájení základní léčby), tím větší přínos má. Největší efekt byl pozorován u mladších pacientů a těch s lepší výchozí motorikou. Co bude dál?
Společnost Scholar Rock plánuje znovu požádat o schválení u FDA. Pokud vše půjde dobře, lék by mohl být v USA dostupný už do konce roku 2026.
Léčba SMA se dál posouvá a ukazuje se, že kombinace terapií může být klíčem k ještě lepším výsledkům a kvalitě života pacientů.
_thumbnail.png)
_thumbnail.jpeg)
_thumbnail.jpg)
