29.3.2021, Barbora Stolínová (překlad a výtah)
SMA Europe zveřejnila výsledky rozsáhlého výzkumu EUPESMA 2019, který byl zaměřen na život pacientů s SMA v evropských zemích. My Vám z dokumentu s výsledky přinášíme stručný výtah nejdůležitějších údajů. Celý dokument v angličtině naleznete ZDE. Pokud máte k dokumentu dotazy, potřebujete některou část přeložit nebo máte jakékoliv jiné připomínky, můžete mě kontaktovat na emailu Tato e-mailová adresa je chráněna před spamboty. Pro její zobrazení musíte mít povolen Javascript..
Výtah z výsledků šetření SMA Europe EUPESMA 2019
SMA Europe provedla už v roce 2015 celoevropský výzkum SMA Europe-led survey zaměřený na pacienty s SMA, jejich každodenní život a očekávání od možné léčby, která v tu dobu nebyla ještě dostupná. EUPESMA 2019 na tento výzkum navazuje v roce 2019, kdy jediným dostupným léčivem byla Spinraza (nusinersen).
Šetření probíhalo pomocí dotazníků. Ty distribuovaly ve členských zemích SMA Europe pacientské organizace zaměřená na SMA. Tím byla zajištěna důvěryhodnost a relevance výsledků. Do šetření byly zapojeni pacienti bez omezení věku (za dětské pacienty dotazník vyplňovaly rodiče nebo jiní zástupci). Zahrnuti byli pacienti se všemi čtyřmi typy SMA.
Výsledky výzkumu (kapitola 3)
Výsledky byly vyhodnocovány z 1474 kompletně vypolněných dotazníků od pacientů z 26 zemí evropy. Rozděleny byly dle následujících charakteristik.
Schopnost mobility:
43,1% pacientů s SMA bylo schopných sedět, 43,6% pacientů neschopných vydržet v sedu, 13,2% pacientů schopných chůze.
Tělesný a zdravotní stav:
56,3% pacientů trpělo skoliózou, z nich 48,7% muselo tento problém řešit operativně nebo jinou terapií. 69,1% pacientů nepotřebovalo dechovou podporu. Z těch, kteří dechovou podporu potřebovali, využívalo 80,7% neinvazivní plicní ventilaci a 19,3% tracheostomii.
Vzdělávání a zaměstnanost:
41,3% účastníků výzkumu procházelo v době jeho vyplňování vzdělávacím procesem, 21,9% už mělo vzdělání ukončeno. 44,5% pacientů s SMA starších 18-ti let v dotazníku uvedlo, že jsou zaměstnáni.
Léčba:
73,2% pacientů s SMA nedostává léčivo Spinraza. Hlavním důvodem je nedostatečný přístup, 69,3 z neléčených pacientů by o léčbu měli zájem.
35,6% pacientů není léčeno, protože Spinraza není dostupná v jejich zemi, 25,9% uvádí, že léčbu nedostávají, protože se na ně zatím nedostalo a u 13,6% není možné podání Spinrazy ze zdravotních důvodů (například skolióza)
Pacienti jsou přístupní všem možnostem podávání dalších léčivých přípravků (intratekálně, intravenózně i orálně). 77% z nich za nejlepší možnost, kam léčbu směřovat, považuje kombinovanou terapii.
13,5% bylo účastníkem klinické studie. U pacientů, kteří v žáné klinické studii zařazení nebyli, byly nejčastějšími důvody neexistence klinických studií jejich zemi (31,5%) a dále přísná kritéria, do kterých nezapadali (28,5%).
99,6% pacientů s SMA považuje stabilizaci jejich současného klinického stavu za úspěch a pokrok při užívání léčebného přípravku.
