3.1.2021, Barbora Stolínová
V prosinci se zástupci SMÁků zúčastnili informačního online meetingu k nově vyvíjenému přípravku pro léčbu SMA. Na základě tohoto meetingu jsme oslovili zástupce společnosti Scholar Rock, která na přípravě léčiva pracuje. Příští online meeting je plánován na druhou čtvrtinu roku 2021.
Scholar Rock je farmaceutická společnost, která se zaměřuje na vývoj inovativních léčiv pro širokou škálu vážných onemocnění, včetně neuromuskulárních poruch.
Společnost Scholar Rock v současné době pracuje na vývoji léčivého přípravku pro pacienty s SMA. Hlavní látkou, se kterou vývoj pracuje, je apitegromab (SRK-015). Jedná se o selektivní inhibitor pro tvorbu myostatinu, což je bílkovina, která se primárně nachází v buňkách kosterního svalstva. Nepřítomnost genů zodpovědných za tvorbu myostatinu je spojena s nárůstem síly a svalové hmoty u mnoha druhů zvířat. Inhibice aktivizace myostatinu pomocí apitegromabu by tedy mohla přinášet klinicky významný nárůst síly svalů.
V současné době společnost testuje tento způsob léčby na pacientech s SMA typu 2 a SMA typu 3. V říjnu 2020 byly oznámeny pozitivní průběžné výsledky po 6 měsících studie, která nadále pokračuje. Ve druhé čtvrtině roku 2021 tak společnost plánuje zveřejnit data z klinického výzkumu trvajícího celých 12 měsíců.
Zdroj: Ryan Iarrobino, Scholar Rock
