Tak, a máme to v kapse.
Zolgensma byla schválena u EMA, takže jsme o krok blíž k její dostupnosti i u nás.
Je okolo toho ještě velké množství otevřených otázek - kdy, pro jakou skupinu pacientů, za jakých pdomínek - prosíme, mějte trpělivost, pracujeme na tom.
Výtah a volný překlad z oficiálního stanoviska:
Dnes, 19.5., Evropská komise podmínečně schválila Zolgensma terapii pro pacienty s 5q SMA s klinickou diagnózou Typu 1, nebo pro pacienty do 3 kopií SMN2 genu. Schválení zahrnuje děti s SMA do 21kg, v souladu se schváleným postupem dávkování.
Důležité je si uvědomit, že schválení v takovém rozsahu neznamená, že bude lék dostupný v jednotlivých zemích (nevyjímaje Českou republiku nebo Slovensko) za stejných podmínek - lze očekávat, že budou více specifikované.