Anna Hlavicová, 18.10.2022
Aktuální přehled klinických studií zaměřených na Zolgensmu je možné zjistit v databázi klinických studií, která je dostupná na následující adrese https://clinicaltrials.gov/.
Aktuálně žádná klinická studie neprobíhá v ČR. To však neznamená, že by se pacient se SMA z ČR nemohl zúčastnit studie mimo ČR.
Pro Váš přehled vám představíme několik otevřených klinických studií:
Tato studie se zabývá bezpečností a účinností. Do studie je zařazeno 24 pacientů, kteří mají mutaci genu SMN1 a váží více než 8,5 kg, avšak méně než 21 kg.
|
Study Type : |
Interventional (Clinical Trial) |
|
Actual Enrollment : |
24 participants |
|
Allocation: |
N/A |
|
Intervention Model: |
Single group assignment |
|
Masking: |
None (Open Label) |
|
Primary Purpose: |
Treatment |
|
Official Title: |
A Phase IIIb, Open-label, Single-arm, Single-dose, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of Gene Replacement Therapy With Intravenous OAV101 (AVXS-101) in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy (SMA) |
|
Actual Study Start Date : |
September 8, 2021 |
|
Estimated Study Completion Date : |
August 1, 2023 |
Tato studie se zabývá bezpečností, účinností a také placebo efektem. Do studie bude zařazeno 125 pacientů ve věku od dvou let až do osmnácti let.
Pacienti jsou rozděleni do dvou skupin. V první fázi studie je pacientům aplikován lék nebo falešná látka a pozoruje se reakce těla.
V druhé fázi je pacientům, kterým byl aplikován lék, aplikovaná falešná látka a naopak. Někteří pacienti podstoupí tzv. Falešnou proceduru, kdy budou píchnuti do kůže v bederní oblasti ale žádná látka jim nebude aplikována. Následně budou pacienti sledováni.
Po dokončení studie budou mít pacienti možnost se zapojit do navazující studie. Ta by měla trvat patnáct let.
|
Study Type : |
Interventional (Clinical Trial) |
|
Estimated Enrollment : |
125 participants |
|
Allocation: |
Randomized |
|
Intervention Model: |
Crossover Assignment |
|
Intervention Model Description: |
A participant will receive a single, one-time dose of OAV101. |
|
Masking: |
Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor) |
|
Primary Purpose: |
Treatment |
|
Official Title: |
A Randomized, Sham-controlled, Double-blind Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intrathecal OAV101 in Type 2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Patients Who Are ≥ 2 to < 18 Years of Age, Treatment Naive, Sitting, and Never Ambulatory |
|
Actual Study Start Date : |
February 1, 2022 |
|
Estimated Primary Completion Date : |
October 21, 2024 |
|
Estimated Study Completion Date : |
October 21, 2024 |
Účelem této studie je posoudit dlouhodobé výsledky pacientů se SMA v kontextu pokroku v možnostech léčby. Studie potrvá patnáct let a zúčastní se jí 500 pacientů.
|
Study Type : |
Observational [Patient Registry] |
|
Estimated Enrollment : |
500 participants |
|
Observational Model: |
Ecologic or Community |
|
Time Perspective: |
Prospective |
|
Target Follow-Up Duration: |
15 Years |
|
Official Title: |
A Prospective, Long-Term Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) |
|
Actual Study Start Date : |
September 25, 2018 |
|
Estimated Primary Completion Date : |
June 30, 2038 |
|
Estimated Study Completion Date : |
June 30, 2038 |
Uzavřené klinické studie:
NCT03837184 Single-Dose Gene Replacement Therapy Using for Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 With One or Two SMN2 Copies
NCT02122952 Gene Transfer Clinical Trial for Spinal Muscular Atrophy Type 1
NCT03381729 Study of Intrathecal Administration of Onasemnogene Abeparvovec-xioi for Spinal Muscular Atrophy (STRONG)
NCT03505099 Pre-Symptomatic Study of Intravenous Onasemnogene Abeparvovec-xioi in Spinal Muscular Atrophy (SMA) for Patients With Multiple Copies of SMN2 (SPR1NT)
NCT03306277 Gene Replacement Therapy Clinical Trial for Participants With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (STR1VE)
NCT03461289 Single-Dose Gene Replacement Therapy Clinical Trial for Participants With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (STRIVE-EU)
Článek vznikl za podpory Nadace Člověk člověku.
