Vedení pacientské organizace podporuje rozhodnutí lékařských odborníků s podmínkami léčby, které stanovují pro léčbu pacientů s SMA v ČR. Společnost dětské neurologie ČSL JEP je naší pacientské organizaci velice dobrým partnerem, stejně tak Klinika dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol. Je pro nás nepřípustné, aby byl lékař, který v ČR pro pacienty s SMA dělá maximum a přenáší novinky do praxe, ostrakizován za postupy, které jsou Lege Artis tzn. podle posledního vědeckého poznání v medicíně. Ne každá naděje v podobě nové léčby může být splnitelná. I když se z počátku zdá teoreticky možné lék pacientovi poskytnout, nemusí být prakticky možné pacienta léčit kvůli možným nežádoucím účinkům. Léčba se neustále na základě nových znalostí o léčivech vyvíjí, stejně jako stav pacienta čekajícího na léčbu. Toto onemocnění bylo donedávna neléčitelné. V současné době je zde lék Spinraza se srovnatelnými účinky jako Zolgensma. Někteří pacienti nejsou vhodní pro léčbu Zolgensmou a jejich léčba tímto lékem je ohrožuje oproti léčbě Spinrazou, která jim prospívá. Máme to štěstí, že se na toto onemocnění v posledních letech podařilo vyvinout řadu léčiv. V blízké době očekáváme vstup dalšího léku (Risdiplam), který může pomoci pacientům, kteří nejsou vhodní na léčbu Spinrazou či Zolgensmou.
Ing. Václav Hradilek
předseda pacientské organizace SMÁci, z.s
