Evrysdi - klinické studie

27.7.2021, Anna Hlavicová

Pokud hledáte základní informace k léčivému přípravku Evrysdi, přečtěte si nejprve tento článek. Článek k testování účinnosti Evrysdi naleznete zde.

Aktuální přehled klinických studií zaměřených na Evrysdi (risdiplam) je možné zjistit v databázi klinických studií, která je dostupná na následující adrese https://clinicaltrials.gov/.

Aktuálně žádná klinická studie neprobíhá v ČR. To však neznamená, že by se pacient se SMA z ČR nemohl zúčastnit studie mimo ČR. Jeden pacient se SMA je zařazen do klinické studie mimo ČR (Itálie).

Informace o průběhu a výsledcích vybraných klinických studií 

Pro Vaši informaci vybíráme několik otevřených klinických studií. 

NCT02908685 (SUNFISH) A Two Part Seamless, Multi-Center Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of Risdiplam (RO7034067) in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy Patients   

Study Type  :

Interventional  (Clinical Trial)

Actual Enrollment  :

231 participants

Allocation:

Randomized

Intervention Model:

Sequential Assignment

Masking:

Double (Participant, Investigator)

Primary Purpose:

Treatment

Official Title:

A Two Part Seamless, Multi-Center Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of Risdiplam (RO7034067) in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy Patients

Actual Study Start Date  :

October 20, 2016

Actual Primary Completion Date  :

September 6, 2019

Estimated Study Completion Date  :

September 2, 2023

 

Studie SUNFISH zahrnuje 231 dětí a dospělých s SMA 2 a 3, kteří jsou rozděleni do dvou skupin. Jedné skupině je podáván lék Evrysdi a druhá dostává placebo. Sleduje se tím účinnost léku.

NCT03032172 (JEWELFISH) An Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics/Pharmacodynamics of Risdiplam (RO7034067) in Adult and Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy

Study Type  :

Interventional  (Clinical Trial)

Actual Enrollment  :

174 participants

Allocation:

N/A

Intervention Model:

Single Group Assignment

Masking:

None (Open Label)

Primary Purpose:

Treatment

Official Title:

An Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics/Pharmacodynamics of Risdiplam (RO7034067) in Adult and Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy

Actual Study Start Date  :

March 3, 2017

Estimated Primary Completion Date  :

January 31, 2022

Estimated Study Completion Date  :

December 27, 2024

 

Studie JEWELFISH zahrnuje 174 pacientů napříč typy SMA a jejím cílem je zjistit zda je lék bezpečný.

 

NCT03779334 (Rainbowfish) An Open-Label Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy 

Study Type  :

Interventional  (Clinical Trial)

Estimated Enrollment  :

25 participants

Allocation:

N/A

Intervention Model:

Single Group Assignment

Intervention Model Description:

Open-label, single arm

Masking:

None (Open Label)

Primary Purpose:

Treatment

Official Title:

An Open-Label Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy

Actual Study Start Date  :

August 8, 2019

Estimated Primary Completion Date  :

June 21, 2021

Estimated Study Completion Date  :

January 21, 2027

 

Studie Rainbowfish zahrnuje 25 dětí ve věku od narození do 6 týdnů, kteří byly diagnostikovány, ale nemoc u nich ještě nepropukla.

NCT02913482 (Firefish) A Two Part Seamless, Open-label, Multicenter Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy 

Study Type  :

Interventional  (Clinical Trial)

Actual Enrollment  :

62 participants

Allocation:

Non-Randomized

Intervention Model:

Sequential Assignment

Masking:

None (Open Label)

Primary Purpose:

Treatment

Official Title:

A Two Part Seamless, Open-label, Multicenter Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy

Actual Study Start Date  :

December 24, 2016

Actual Primary Completion Date  :

November 14, 2019

Estimated Study Completion Date  :

November 17, 2023

 

Ve studii Firefish se u 62 účastníků s SMA 1.typu zjišťuje bezpečnost a účinnost léčby.