7.4.2021, Barbora Stolínová (překlad)
Společnost Scholar Rock představila roční výsledky klinické studie pro léčivý přípravek apitegromab, který by mohl být první terapií pro SMA zaměřenou na působení přímo ve svalech.
Pacienti v klinické studii jsou rozděleni do třech skupin, dle věku a typu SMA. Dalším kritériem je pak to, zda jsou léčeni Spinrazou.
Klíčová zjištění z roční studie:
1. skupina: 5-21 let, SMA 3, 20 mg/kg terapeutická dávka samostatně nebo ve spojení s nusinersenem
- průměrná změna oproti výchozí hodnotě RHS - pokles o 0.3 bodu
- 57% pacientů ve skupině si udrželo nebo zlepšilo motorické funkce, což se projevilo zvýšením RHS skóre o >0 bodů proti výchozí hodnotě, u 22% pacientů o >3 body proti výchozí hodnotě
2. skupina: 5-21 let SMA 2, SMA 3, začátek léčby nusinersenem v ≥5 letech, 20mg/kg dávka
- průměrná změna oproti výchozí hodnotě HFMSE - zvýšení o 0.6 bodu
- 64% pacientů dosáhlo zlepšení o >1 bod, 29% pacientů o >3 body
3. skupina: ≥2 roky, SMA 2, začátek léčby nusinersenem v <5 letech
- 59% pacientů dosáhlo >5 bodů zlepšení a 35% pacientů >10 bodů zlepšení
Celou studii s kompletními výsledky naleznete na tomto odkazu.
