Scholar Rock Vám s potěšením oznamuje zahájení klinických testů studie SAPPHIRE v Evropě.
SAPPHIRE je 3. fáze globální studie vyhodnocující účinnost a bezpečnost látky apitegromap (SRK-015) u nechodících jedinců (neschopných samostatné chůze) se SMA 2. a 3.typu na SPINRAZE (nusinersen) nebo EVRYSDI (risdiplam).
Scholar Rock začal s příjmem pacientů v Evropě na našich prvních rozběhnutých testovacích centrech ve Španělsku. Tým pracuje na brzkém otevření dalších center. Informace o těchto centrech budeme pravidelně aktualizovat na stránce SAPPHIRE na ClinicalTrials.gov (NCT05156320).
V rámci stude SAPPHIRE bude přijato přibližně 204 jednotlivců se SMA z celé Evropy a USA. Plánujeme zřídit testovací centra v Belgii, Francii, Německu, Itálii, Nizozemí, Polsku, Španělsku a ve Velké Británii.
Děkujeme celé evropské SMA komunitě za její zapojení při vývoji látky apitegromab. Budeme Vás pravidelně informovat o jeho postupu.
S pozdravem
Team Scholar Rock
O apitegromabu
Apitegromab selektivně inhibuje aktivaci myostatinu (proteinu nacházejícího se v kosterním svalstvu, který omezuje svalový růst a sílu), což u lidí se SMA může zlepšit svalové a motorické funkce.
Apitegromab je látka zkoumaná pro potenciální léčbu pacientů se SMA a nebyla schválena Evropskou Lékovou Agenturou (EMA) ani žádnou jinou zdravotnickou autoritou.
O SAPPHIRE
SAPPHIRE je 3.fáze kontolované studie s paralelními skupinami s placebem vyhodnocující účinnost a bezpečnost látky apitegromab (SRK-015) u jednotlivců ve věku 2-21 let bez schopnosti samostatné chůze se SMA typu 2 nebo 3 na SPINRAZE (nusinersen) nebo EVRYSDI (risdiplam). Studie bude mít 2 skupiny účastníků zhruba o následujících počtech:
156 jednotlivců ve věku 2-12let
48 jednotlivců ve věku 13-21let
Ve studii Sapphire budou účastníci náhodně rozděleni do 2 skupin – jedné bude podáván apitegromab a druhé placebo zatímco bude pokračovat léčba Spinrazou nebo Evrysdi po dozorem jejich lékařů. Léčba (příjem agrepiomabu nebo placeba) bude trvat po dobu 12 měsíců. Po 12 měsících ve studii budou mít účastníci možnost zapsat se v pokračovací studii, která bude trvat dalších 20 týdnů po poslední dávce nebo být pouze po tuto dobu sledováni. Účastníci, kteří se pokračovací studie účastní, budou otevřeně dostávat apitegromab po dobu trvání tohoto pokračování. Ti, kteří se nezúčastní pokračovací studie, nebudou dostávat po dobu těchto 20 týdnů ani agrepiomab ani placebo, budou pouze sledováni.
Pro více informací navštivte: ClinicalTrials.gov (NCT05156320) or mysapphirestudy.com for more information about the SAPPHIRE study
Otázky a odpovědi:
Kdo se může studie SAPPHIRE zúčastnit?
Jednotlivci, kteří splňují následující kritéria:
- Věk 2-21 let v čase screeningu
- Bez schopnosti samostatné chůze s diagnózou SMA 2. nebo 3. typu. Potvrzení o diagnóze 5qSMA je podmínkou, počet kopíí SMN2 genu nerozhoduje.
- Se schopností sedět se vzpřímenou hlavou po více než 10 sekund bez podpory rukou.
- Bez probému přijímat léčbu intravenální infuzí (přímo dožily po dobu cca 1-2 hodin)
- Momentálně na léčbě Spinrazou nebo Evrysdi. – musí být dokončeno aspoň 10 měsíců léčby Spinrazou nebo 6 měsíců s Evrysdi. Pacienti na Zolgensma nejsou pro tuto studii přípustní.
Toto není kompletní seznam všech přijímacích kritérii pro SAPPHIRE studii. Pro celý seznam prosím navštivte ClinicalTrials.gov (NCT05156320).
Článek vznikl za podpory Nadace Člověk člověku.
